
肺动脉高压(Pulmonary Arterial Hypertension,PAH)是一种罕见但致命的疾病,过去常因诊断困难与治疗资源有限,导致病患延误治疗,存活率不佳。然而,随着新药的研发、政策推动与国际交流,台湾对肺高压的诊断与治疗已有显著成果,甚至还参与国际治疗共识的撰写。
为积极回应病患对创新药物的殷切期盼,并提升医疗可近性,健保署自2024年1月起推动「平行送审」新措施。此项创新机制通过与食药署创建更紧密的协同审查模式,让新药的药品许可证申请与健保给付审查得以同步进行,大幅缩短新药取得许可证之后,病友等待通过健保给付的时间。
在此项政策的积极推动下,一款针对肺动脉高血压的长效型PDE5抑制剂药物,成功在取得食药署核发药品许可证后六个月内通过健保给付,于6月1日正式给付上路,被视为罕病药物给付的里程碑。此药为国际指引建议的首选一线用药,可与其他药物联合治疗;如今正式纳入健保给付后,台湾用药更能跟国际接轨,实现了卫生福利部设置的目标,让病友能够获得更好的治疗。
世界卫生组织(WHO)将肺高压分为5大分类,目前药物主要核准用于治疗第1类肺动脉高压,少部分可用于第3类及第4类肺高压。
肺动脉高压确诊后,多数的肺动脉高压患者需要标靶治疗;针对致病机转,去促进肺血管平滑肌的血管舒张,以减缓疾病的进展或增进运动能力。现有健保给付治疗肺动脉高压目前有5种不同类别药物:PDE5抑制剂、内皮素受体拮抗剂、可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂、选择性IP受体促进剂以及前列环素。除了临床常用的PDE5抑制剂之外,其他药物都需经事前审查核准后使用。
PDE5抑制剂,是通过抑制PDE5酶的活性来增加血管的舒张,进而减轻肺动脉的阻力与心脏的负荷,以改善症状与疾病恶化。过去的PDE5药物(sildenafil),一天需服用3次,服药频率高、易忘记规律服药,导致病患服药顺从性低,对生活品质造成不便。而新纳入健保给付的长效型PDE5抑制剂(tadalafil )一天仅需服用一次,是一大突破。
成大医院心衰竭暨肺高压团队召集人许志新表示,对于「平行送审」快速纳保罕病药,非常乐见其成,「有更多药物选项,对医疗端和病患端都是一件好事。每天吃一次与吃三次的差别,对于病人的服药顺从性会有帮助。」
许志新指出,在台湾,每年新诊断的原发性PAH病患仅约10至15人,属于典型的罕病。若包含其他病因引发的续发性肺动脉高压,约为100至150人,过去认为PAH好发于年轻女性,但近年病患年龄逐渐上升,男女比例也趋近一致。他提醒,有「喘、咳、血、肿、晕」症状的患者应及早就医,特别是当肺压升高与原发疾病不成比例时,应转诊至肺高压中心进一步评估。
除了药物治疗之外,肺高压的照护强调多团队合作与卫教。成大医院肺高压团队,成员涵括各次专科、药剂师、营养师、个管师、社工师及加护单位等,确保病患在每一个治疗阶段都获得支持,甚至还开发专属App,出版肺高压饮食食谱,成立病友会等。许志新强调,中心除提供24小时on call服务与数字平台远距照护,也与国内外专家紧密合作,包括参与国际临床试验、共同研拟治疗共识,「我们甚至接到来自国外的咨询求助,讨论特殊病患的治疗策略。」
许志新分享,许多病患在接受规律治疗与支持后,不仅病情改善,甚至能重返工作、恢复日常生活。更特别的是,许志新还鼓励病友前往应征成大医院的行政职缺,有历经流产与病危的妈妈、也有严重到走到厕所就会晕倒的年轻病患,经过团队的积极治疗与卫教,状况改善后,现在都成了成大医院的员工,更鼓励了其他肺高压病友;「他们工作能力都非常强,很高兴与他们成为同仁。」
因为有过许多成功的案例,在面对处于危急状况、想放弃的病患,许志新与团队总会不断鼓励,「只要你尽量去做到配合治疗与卫教,你是有机会的。」
而良好的服药依从性和完整的药物选择,对肺动脉高压病人极为重要,药物能帮助病人维持日常活动,防止因疾病恶化而入院。随着健保署「平行送审」机制的推行,迅速将国际指引推荐的长效型新药纳进健保给付,相信将可嘉惠更多台湾病友。


